ガラテアに命を

軟部組織が骨に変化する異所性骨化を進行させる鍵の1つは炎症らしい。病気にかかわる遺伝子のタンパク質産物の阻害剤に、ある程度の治療効果があることも明らかになり、この悲惨な病気の治療に希望がみえてきた。

古代の神話ピグマリオンでは彫像が生命を得て動き出したが、これとは逆に異所性骨化では、患者の線維性組織が「骨化」し、固く動きにくくなる。異所性骨化のみられる主な病気の1つが進行性骨化性線維異形成症（FOP）で、その約98%は、ある特異的骨形成タンパク質受容体の変異が原因である。

ヒトの場合と同じ変異をもったFOPマウスモデルはまだ作られていないが、P Yuたちは、原因となる変異型に類似した変異受容体を発現させることによって、一般的症状のマウスモデルを開発した。この病気を引き起こすには、単にこのタンパク質受容体の変異型を発現するだけでは不十分で、ほかに炎症刺激も必要なことが判明した。また、炎症をグルココルチコイドで抑えるという臨床でよく用いられる治療法が、このモデルの異所性骨化の発生を減少させることもわかった。

重要なことだが、このタンパク質受容体を阻害する低分子化合物も、同様に病気の進行を抑制する。グルココルチコイドの長期投与は深刻な副作用を引き起こすので、受容体阻害は画期的な治療法になる可能性がある。ただし、ヒトでの臨床試験の検討に至るまでにはもっと多くの研究を重ねる必要があると、Yuたちは述べている。

doi: 10.1038/nm.1888

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