サリドマイド復活の最新事情

サリドマイドが、血管の遺伝性疾患の治療に役立つ可能性がある。

遺伝性出血性毛細管拡張症（HTT）は血管の異形成を特徴とする遺伝性疾患で、多くの患者は鼻血を繰り返し出すが、この鼻出血は治療が難しく、QOL（クオリティ・オブ・ライフ）に大きく影響する。F Lebrinたちからの報告によれば、HHT患者にサリドマイドを投与すると鼻出血の程度が軽くなり、回数も減るという。HHTの実験マウスモデルでは、サリドマイド治療により血管壁の異常が回復し、それには成長因子PDGFが関与していた。HHT患者の鼻腔面組織の生検によって、ヒトのサリドマイド治療の効果も、同じ仕組みで説明できることがわかった。

サリドマイドは、もともと1960年代に妊娠中の吐き気の治療に使われたが、新生児に重篤な先天性欠損症が出現して、市場から排除された。最近になってサリドマイドは再び日の目を見て、ある種のがんの治療に使われている。HTT患者に使用できる可能性も、この名高い薬の再評価の要因の1つになるだろう。

doi: 10.1038/nm.2131

「注目の論文」一覧へ戻る