生物工学：検出可能なオフターゲット変異を生じないCRISPR編集

治療応用に向けたゲノム編集手法の研究が行われているが、その安全性や有効性については、ヒト疾患へのトランスレーションが可能になる前に徹底的に評価する必要がある。重要な懸念の1つは、意図しない遺伝的修飾を導入してしまうオフターゲット編集が起こる可能性だ。K Joungたちは今回、オフターゲット編集事象をin vivoで追跡するための系として、「in vivoオフターゲット検証（VIVO）」法を開発した。特異的なガイドRNAと無差別のガイドRNAを比較することで、VIVOがマウス肝臓でオフターゲット編集を検出できることが示され、治療目的で使用するためには、CRISPR–Cas編集の構成要素を注意深く設計する重要性が浮き彫りになった。

目次へ戻る