パーキンソン病患者由来の幹細胞を治療法開発研究に役立てる

パーキンソン病患者の皮膚細胞から作製した多能性幹細胞を用いた研究の成果が明らかになった。こうした幹細胞の作製は、実験室でパーキンソン病を詳しく研究するための有用な手段といえる。詳細を報告する論文が、今週、Nature Communicationsに掲載される。 J Fengたちは、Parkin遺伝子に変異のある2人の患者の皮膚から繊維芽細胞を採取した。Parkin遺伝子は、劣性遺伝性パーキンソン病において変異が見られる遺伝子だ。Fengたちが、この繊維芽細胞を再プログラム化して誘導多能性幹細胞を作製し、この幹細胞を中脳ドーパミン作動性ニューロンに分化させたところ、このニューロンには、酸化ストレスの特徴とドーパミンの放出と取り込みの異常が見られた。そして、Fengたちは、このニューロンに野生型Parkinタンパク質を導入することで、このニューロンの「表現型」（観察可能な特徴と形質）を救済できることを発見した。 こうした細胞を作製することは、パーキンソン病研究を促進し、この疾患の治療に利用しうる化合物のスクリーニングにも役立つ可能性がある。

doi: 10.1038/ncomms1669

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