Nature ハイライト

創薬:変異で失われたミトコンドリアDNAポリメラーゼの機能を回復させる

Nature 642, 8067

ミトコンドリアのDNAポリメラーゼγ(POLγ)の変異は、治療法のない多くの病気に関連している。今回、致死的なPOLG変異を持つ患者由来の細胞で、POLγ変異体に野生型POLγに似た機能を回復させる小型の活性化分子が見つかった。

2025年6月12日号の Nature ハイライト

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