生物工学：早老症の塩基編集による治療

D Liuたちは今回、ハッチンソン・ギルフォード早老症候群の患者に由来する繊維芽細胞や早老症のマウスモデルを使って研究を行い、マウスでは出生後にアデノ随伴ウイルスを用いて塩基エディターを全身に送達すると、早老症の原因である優性ネガティブ型LMNA変異を修正でき、表現型が改善され、寿命延長が見られることを報告している。この結果は、ゲノム編集が遺伝性の早老症の患者に対して実行可能な治療戦略となり得ることを示唆している。

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