【医学研究】幹細胞と遺伝子治療の組み合わせによる筋ジストロフィーの治療

幹細胞と遺伝子治療を組み合わせて、筋ジストロフィーのマウスの治療に成功したことが明らかになった。今回の研究では、筋ジストロフィーのマウスに由来する誘導多能性幹細胞（iPS細胞）を遺伝的に修正して使用したのだが、これが、筋ジストロフィーの治療に向けた重要な一歩となる可能性がある。この研究成果を報告する論文が、今週掲載される。

デュシェンヌ型筋ジストロフィーは、ジストロフィン遺伝子の変異を原因とする神経筋疾患の一種で、進行性の難病だ。今回、R Perlingeiroの研究チームは、重症型筋ジストロフィーのマウスから繊維芽細胞を抽出して、iPS細胞に変換した。そして遺伝的異常を修正したうえで、筋前駆体細胞に分化させて、それぞれの細胞のドナーだったマウスに移植し戻した。その結果、遺伝的に修正された細胞によって正常に機能する筋繊維が形成し、マウスの筋力が改善した。

doi: 10.1038/ncomms2550

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