注目の論文
フリードライヒ運動失調症の遺伝子治療
Nature Medicine
2014年4月7日
Gene therapy for Friedreich’s ataxia
フリードライヒ運動失調症(心臓と神経系が損傷を受け、運動に問題が生じる)のマウスモデルで、遺伝子治療によって心臓の損傷が回復したという。この知見は、フリードライヒ運動失調患者の治療に応用できる可能性がある。
フリードライヒ運動失調患者では、ミトコンドリアの必須タンパク質であるフラタキシンの遺伝子に変異があり、神経変性、心筋症、糖尿病など、さまざまな症状が生じる。この病気の患者の主な死亡原因は、心不全である。
心臓のフラタキシンが欠損したマウスを用いてHelene Puccioたちは、フラタキシンの遺伝子治療によってミトコンドリア代謝が正常化し、心臓の損傷が回復することを実証し、この病気の治療に遺伝子治療が効果を示す可能性があることを明らかにした。
doi: 10.1038/nm.3510
注目の論文
-
10月23日
神経科学:嗅覚のない人間は呼吸が異なるNature Communications
-
10月22日
健康:在宅での脳刺激によるうつ病の治療Nature Medicine
-
10月17日
医学:グルコース感受性インスリンが低血糖リスクを軽減するNature
-
10月15日
神経科学:一嗅ぎでその香りを識別することができるNature Human Behaviour
-
10月15日
人間の行動:サッカーは服役中の人のリハビリに役立つかもしれないNature Human Behaviour
-
10月10日
老化:食事制限がマウスの健康と寿命に与える影響Nature