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遺伝学：CRISPR/Cas9を使ったHITI（homology-independent targeted integration）法によるin vivoゲノム編集
Nature 540, 7631 doi: 10.1038/nature20565
改変ヌクレアーゼによる標的ゲノムの編集技術は、生命科学研究の非常に興味深い分野であり、臨床へ応用できる可能性を秘めている。しかしながら、この分野の急速な進歩にもかかわらず、in vivoでゲノム上の標的部位に外来遺伝子を挿入することはいまだ非常に困難であり、これは現在の技術が十分なものではなく、特にほとんどの成体組織を構成する非分裂細胞に適用できない事に起因する。このことが、基本的な生物学的原理の解明や、広範な遺伝性疾患に対する治療法開発の障壁になっている。今回我々は、CRISPR/Cas9（clustered regularly interspaced short palindromic repeat/Cas9）技術を基盤とし、分裂細胞および非分裂細胞の両方に対して、高効率なDNAノックインをin vitroで、また、さらに重要なことにin vivo（例えば、哺乳類成体のニューロン）でも行うことのできるHITI（homology-independent targeted integration）技術を考案したことを報告する。さらに、この技術が遺伝性疾患治療のツールとして有効であることを示すため、網膜色素変性症のラットモデルを用いて、HITI法により視覚機能が改善することを証明した。今回報告したHITI法は、基礎研究や標的遺伝子治療法に対して新しい道を確立するものである。
