Analysis
遺伝学：臨床的成功に及ぼす遺伝学的証拠の影響を精緻化する
Nature 629, 8012 doi: 10.1038/s41586-024-07316-0
創薬や薬剤開発では、主に失敗がコストを高めており、最終的に承認される臨床プログラムは10％ほどにすぎない。我々は以前に、ヒトの遺伝学的証拠により臨床開発から承認までの成功率が2倍になると推定した。本研究で我々は、過去10年間にわたって遺伝学的証拠が増加していることを利用して、臨床の成功と失敗を分ける特徴についての理解を深める。成功の確率は、薬剤の機構に遺伝学的裏付けのある場合は、ない場合よりも2.6倍高いと推定された。この相対的な成功率は、治療分野や開発段階によって異なり、原因遺伝子の信頼度が高まるにつれて改善するが、遺伝学的な効果量、マイナー対立遺伝子頻度、あるいは発見の年にはほとんど影響を受けない。これらの結果は、より効果的な薬剤の標的の発見に役立つ遺伝学的手掛かりのピークにはまだ到達していないことを示している。
