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創薬：RNAを標的にしてティモシー症候群の治療に取り組む

Nature 628, 8009 doi: 10.1038/d41586-024-00911-1

今回、まれな重度の神経発達障害における遺伝子発現を変化させる治療戦略が、幹細胞に基づく疾患モデルで検証され、遺伝子異常と細胞欠陥を修正することが示された。

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