次世代CRISPR：新しい遺伝子編集技術が臨床試験へ
CRISPR–Cas9のCGイラスト
昨年、英国と米国でCRISPR–Cas9による鎌状赤血球症の治療法が承認された。この承認は、塩基編集、プライム編集、エピゲノム編集などの次世代遺伝子編集治療を前進させるだろう。 Credit: Keith chambers/science photo library/getty
CRISPR–Cas9技術を使ったゲノム編集治療が、2023年11月16日に世界で初めて英国で承認された。この治療法は、鎌状赤血球症と呼ばれる遺伝性血液疾患を治療する目的で遺伝子を無効化する。そして、英国での承認からひと月もたたない12月8日、この治療法は2カ国目の承認を受けた。厳格な規制当局と巨大医療市場を持つことで知られる米国での承認である。他のさまざまな疾患についても、これと同様の原理で働くCRISPR–Cas9治療法の臨床試験が進められている。
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翻訳：藤山与一
原文
CRISPR 2.0: new wave of gene editors heads for clinical trials- Nature (2023-12-07) | DOI: 10.1038/d41586-023-03797-7
- Heidi Ledford