Research press release


Nature Communications

Gene therapy: Correcting haemophilia A in dogs


血友病Aは、遺伝性の出血性疾患で、血液凝固タンパク質(第VIII因子)の欠損に関連しており、男性1万人に1人が発症している。今回、David Wilcoxたちは、ウイルスを用いて、血友病Aを発症したイヌに正常な第VIII因子の遺伝子を導入した。この遺伝子治療に関して、Wilcoxたちは、治療法の変種を3頭のイヌで検証したところ、血小板において第VIII因子が産生され、保存された。このことは、これまでイヌでは実現されていなかった。また、Wilcoxたちは、遺伝子治療後の第VIII因子の産生量が最も多かった2頭のイヌの場合、治療後のフォローアップ期間中(約2年半)に重度の出血がなかったことも報告している。3頭のイヌには、遺伝子治療後最大90日間にわたって免疫抑制剤が投与されたが、いずれにおいても第VIII因子に対する抗体が産生されなかった。この抗体が生じると、今回実施された遺伝子治療の有効性が妨げられる可能性があった。

Dogs with the bleeding disorder haemophilia A have been successfully treated using gene therapy, reports a paper published in Nature Communications this week. The study, in which dogs were found to be free of severe bleeding episodes for 2.5 years, is the first to demonstrate correction of haemophilia A in a large animal model using gene therapy that targets blood cells and represents a step towards the clinical translation to patients with severe haemophilia A.

Haemophilia A, a genetic bleeding disorder associated with a deficiency in the blood clotting protein Factor VIII, affects 1 in 10,000 men. David Wilcox and colleagues use a virus to introduce a functional Factor VIII gene into peripheral blood stem cells of dogs with haemophilia A. This gene therapy, variations of which the team tested on three dogs, led to the production and storage of Factor VIII in platelets – something that was not previously possible in these animals. The authors report that the two dogs that produced the highest levels of Factor VIII after gene therapy had no episodes of severe bleeding over the entire follow-up period of 2.5 years. None of the three dogs, received immunosuppressant medication for up to 90 days post gene therapy, developed antibodies against Factor VIII that could have limited the efficacy of the therapy.

doi: 10.1038/ncomms3773

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