Research press release

【医学研究】幹細胞と遺伝子治療の組み合わせによる筋ジストロフィーの治療

Nature Communications

Medical Research: Getting to grips with muscular dystrophy

幹細胞と遺伝子治療を組み合わせて、筋ジストロフィーのマウスの治療に成功したことが明らかになった。今回の研究では、筋ジストロフィーのマウスに由来する誘導多能性幹細胞(iPS細胞)を遺伝的に修正して使用したのだが、これが、筋ジストロフィーの治療に向けた重要な一歩となる可能性がある。この研究成果を報告する論文が、今週掲載される。

デュシェンヌ型筋ジストロフィーは、ジストロフィン遺伝子の変異を原因とする神経筋疾患の一種で、進行性の難病だ。今回、R Perlingeiroの研究チームは、重症型筋ジストロフィーのマウスから繊維芽細胞を抽出して、iPS細胞に変換した。そして遺伝的異常を修正したうえで、筋前駆体細胞に分化させて、それぞれの細胞のドナーだったマウスに移植し戻した。その結果、遺伝的に修正された細胞によって正常に機能する筋繊維が形成し、マウスの筋力が改善した。

A combined stem cell and gene therapy has been used to successfully treat mice with muscular dystrophy, reports a paper published in Nature Communications this week. The study, which uses genetically corrected induced pluripotent stem (iPS) cells derived from sick mice, might represent an important step towards the treatment of muscular dystrophies.

Duchenne muscular dystrophy is a progressive and incurable neuromuscular disease caused by mutations in the dystrophin gene. Rita Perlingeiro and her team took fibroblasts from mice with a severe form of muscular dystrophy and converted them into iPS cells. They then corrected the genetic defect, differentiated the cells into muscle precursor cells, and transplanted them back into the muscle of the respective donor mice. They found that the genetically corrected cells formed functional muscle fibres and mice showed improvements in muscle strength.

doi: 10.1038/ncomms2550

「Nature 関連誌注目のハイライト」は、ネイチャー広報部門が報道関係者向けに作成したリリースを翻訳したものです。より正確かつ詳細な情報が必要な場合には、必ず原著論文をご覧ください。

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