Research press release


Nature Communications

Plant sciences: Producing drugs “on-the-cob”

リソソーム蓄積症の治療薬は、高コストの細胞培養技術でしか製造できなかったが、このほど、温室栽培のトウモロコシによって製造できることが明らかになった。この新知見で、希少だが生命にかかわる遺伝性疾患の患者を治療するためのコストを大幅に低減できる可能性が生まれた。この研究結果を報告する論文が、今週、Nature Communicationsに掲載される。

今回、A Kermodeの研究チームは、ムコ多糖症Ⅰ型の治療に用いる酵素α‐L‐イズロニダーゼを合成できる遺伝子組換えトウモロコシの種子を作製した。ムコ多糖症Ⅰ型の患者は、心臓、脳とその他の器官の損傷が進行し、治療せずに放置すると、幼児期に死亡する。現在のところ、この酵素の製造には非常に多額のコストがかかり、小児患者の治療費は、通常、年間30~50万ドル(約2千4百万~4千万円)にのぼり、成人の治療費は、それよりもかなり高額となっている。製造法として、この酵素が機能するために必要な生化学的微調整ができる哺乳類細胞の培養による方法しかないからだ。Kermodeたちは、トウモロコシを「だまして」特定の修飾ができるようにする方法を見つけ出して、この治療薬酵素をトウモロコシ種子で製造し、究極的にリソソーム蓄積症の治療に利用しうる道筋を明確に示した。

A drug for a lysosomal storage disease, which could previously only be manufactured by expensive cell culture techniques, may now be produced by greenhouse-grown maize, according to research published in this week’s Nature Communications. The findings could dramatically decrease the cost of treating patients with a rare, but life-threatening inherited disease.

Allison Kermode and her team created transgenic maize seeds which can synthesize alpha-L-iduronidase, an enzyme used to treat mucopolysaccharidosis I. Sufferers of this disease endure progressive damage to the heart, brain, and other organs, which if left untreated, results in death in early childhood. Currently, the enzyme is extremely costly to produce, with treatments typically ranging from $300,000 to $500,000 per year for children and much higher for adults, since the enzyme can only be made by cultures of mammalian cells that are capable of performing the biochemical tweaks required to make the enzyme function. By finding a way to trick the maize into making certain modifications, they were able to produce the drug in maize seeds, highlighting a process that could ultimately be used in disease treatment.

doi: 10.1038/ncomms2070

「Nature 関連誌注目のハイライト」は、ネイチャー広報部門が報道関係者向けに作成したリリースを翻訳したものです。より正確かつ詳細な情報が必要な場合には、必ず原著論文をご覧ください。

メールマガジンリストの「Nature 関連誌今週のハイライト」にチェックをいれていただきますと、毎週最新のNature 関連誌のハイライトを皆様にお届けいたします。