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遺伝子治療：肥大型心筋症のCRISPR遺伝子編集による治療

Nature Medicine 29, 2 doi: 10.1038/s41591-022-02184-5

肥大型心筋症の前臨床モデルで行われた発症前遺伝子編集は治療法として期待が持てることが明らかになった。次に必要なのは、ヒトでの安全性と効果を評価するための臨床研究である。

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