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神経変性疾患:SMAと診断された乳児の頼みの綱は初期の治療

Nature Medicine 28, 7 doi: 10.1038/s41591-022-01889-x

遺伝子検査により脊髄性筋萎縮症(SMA)と診断された乳児で、発症前の遺伝子治療が画期的な臨床転帰をもたらすことが、第3相SPR1NT臨床試験で実証された。このような患者での安全性の長期的フォローアップ研究は最優先課題として直ちに取り組むべきである。

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