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リボソーム内への進入を活性化してデュシェンヌ型筋ジストロフィーを治療する

Nature Medicine 20, 9 doi: 10.1038/nm.3677

ジストロフィンをコードするDMD遺伝子の変異は、最も一般的なタイプの複数の筋ジストロフィーの原因となっている。マウスモデルで、配列内リボソーム進入部位からのDMD翻訳を強制的に行わせると、デュシェンヌ型筋ジストロフィーの症状が緩和されることが、明らかになった。

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