ヘモグロビン異常症：リシン特異的デメチラーゼ1は胎児型ヘモグロビン誘導のための治療標的となる

胎児型γグロビン合成を上昇させると、鎌型赤血球症やβサラセミアなどのβグロビン異常症の症状が軽減するが、現在のγグロビン誘導剤の有効性は限定的である。今回我々は、ヒト赤血球系細胞でRNAiを用いて、あるいはヒト赤血球系細胞およびβグロビン遺伝子導入マウスでモノアミンオキシダーゼ阻害剤トラニルシプロミンを用いて、リシン特異的デメチラーゼ1（LSD1）を阻害すると、γグロビンの発現が上昇することを示す。したがって、LSD1はγグロビン誘導のための有望な治療標的であり、トラニルシプロミンは新規γグロビン誘導剤開発のためのリード化合物になる可能性がある。