News バックアップを呼び入れる 2012年11月1日 Nature Medicine 18, 11 doi: 10.1038/nm1112-1602 脊髄性筋萎縮症は、乳幼児の重篤な遺伝性疾患として最もよくみられるもので、単一の遺伝子の変異が原因である。ヒトゲノムには自前のバックアップ・システムが存在していて、この疾患で欠損している遺伝子のほぼ同じコピーが複数含まれているが、こうした補助的な塩基配列が正しく使われることはめったにない。現在、製薬会社はこういう状況を変えようと試みており、自分の体に内蔵されたこのバックアップ・システムを再起動させる標的化療法の最初のいくつかが、臨床試験に入ろうとしている。こうした動きについてElie Dolginが報告する。 Full text PDF 目次へ戻る
