Research press release

ハンチントン病の幅広く効く治療法に新しい糸口

Nature Biotechnology

Fresh lead for broad-spectrum Huntington's therapy

新しい発見によって、ハンチントン病やそれに似た病気の治療薬の開発が促進されるかもしれない。

我々は、ほとんどの遺伝子を、少しずつ異なる2コピーずつもっている。重い神経疾患の1つハンチントン病は、ハンチンチン(HTT)遺伝子2コピーの一方に、CAGという3塩基配列が36個以上反復した部分があることから生じる。治療法を見つける難しさは、この異常な「繰り返し」HTT遺伝子を抑制しながら、しかも正常なコピーの働きは止めないという点にある。これまで変異HTTの抑制の研究では、反復配列の外にある特異的変異が標的として利用されてきたが、この方法では、珍しいHTT変異をもつ患者の役には立たなかった。

D Coreyたちは、遺伝子操作したRNAを用いれば、変異HTTと正常HTTがCAG反復配列自体に基づいて識別できることを明らかにした。この方法では、ハンチントン病と関連のみられる最も一般的な変異をもたない患者の細胞でも、変異遺伝子を選択的に標的にできる。どのような機構がかかわるのか、またこの治療法が動物でどの程度うまく働くかなど、研究すべきことは多く残されているが、今回の成果は、あらゆるハンチントン病患者に効く薬を開発する出発点になるだろう。

New findings may catalyze the development of drugs to treat Huntington's and other similar diseases, reports a study published online this week in Nature Biotechnology.

We all carry two slightly different copies of most of our genes. Huntington's disease, a severe neurological disorder, results when a sequence of three bases, CAG, in one of the two copies of the huntingtin (HTT) gene is repeated more than 36 times. The challenge in finding a cure is to silence the defective "stuttering" HTT without switching off the normal copy. So far, research into silencing mutant HTT relied on targeting specific mutations outside the repeats. But these strategies would not help patients with rare HTT mutations.

David Corey and colleagues show that an engineered RNA can discriminate between mutant and normal HTT on the basis of the repeated CAG sequence itself. They selectively target the mutant gene even in patient cells without the variants most commonly associated with Huntington's. Although more remains to be learned about the mechanisms involved and how well the treatment works in animals, the findings provide a new starting point for developing drugs that may eventually benefit all Huntington's patients.

doi: 10.1038/nbt.1539

「Nature 関連誌注目のハイライト」は、ネイチャー広報部門が報道関係者向けに作成したリリースを翻訳したものです。より正確かつ詳細な情報が必要な場合には、必ず原著論文をご覧ください。

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