肺にmRNAを送達してゲノム編集を行うナノ粒子のコンビナトリアル設計

ウイルスによらないゲノム医療の肺での応用の拡大は、送達上の課題のために依然として限定的である。今回、ハイスループットな基盤技術を利用して、メッセンジャーRNAとCRISPR–Cas9遺伝子エディターに用いる吸入可能な送達担体を作製するために、イオン化可能な生分解性脂質のコンビナトリアルライブラリーの構築とスクリーニングを行った。リード脂質ナノ粒子は、反復的な気管内投与に適していて、肺上皮での効率的な遺伝子編集を実現する可能性があり、先天性肺疾患の遺伝子治療に道を開く。