Nature ハイライト

生物工学:出生直後はin vivo造血幹細胞遺伝子治療の効果が高い

Nature 643, 8073

今回、マウスを使った研究により、複数のヒト造血系疾患に対するin vivo遺伝子治療は、標的となる造血幹細胞の遺伝子送達に対する許容度が特に高い出生後の早い時期に治療を行うと、その効果を高められることが示された。

2025年7月24日号の Nature ハイライト

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