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がん：腫瘍学治験の適格性基準をリアルワールドデータとAIを用いて評価する
Nature 592, 7855 doi: 10.1038/s41586-021-03430-5
臨床試験をもっと包括的なものにすることについて関心が高まってきているが、治験適格性基準の設計は依然として難問である。本研究では、Trial Pathfinderという計算用枠組みを用いて、さまざまな適格性基準が、リアルワールドデータのあるがん治験集団とその転帰に及ぼす影響を体系的に評価した。我々は、進行性非小細胞肺がん患者6万1094人からなる全国規模の電子健康記録データベースのデータを用いて、進行性非小細胞肺がんの完了した治験をTrial Pathfinderによってエミュレートした。その結果、解析によって、複数の検査値に基づく除外などの多くの共通した基準は、治験のハザード比に対して最小限の影響しか持たないことが明らかになった。データ駆動型の手法を用いて制限基準を拡張した場合、適格患者のプールは平均して2倍以上になり、全生存期間のハザード比は平均して0.05低下した。この結果は、元の治験基準では適格ではなかった多数の患者が、治療の恩恵を受けられる可能性を示唆している。我々はさらに、他の種類のがんについての解析や多様な臨床試験から得られた患者安全性データを解析することで、今回の知見の裏付けを得た。適格性基準を評価するための我々のデータ駆動型方法論は、保護手段は維持して患者の安全を守りながら、包括性をもっと高めた治験の設計を促すことができる。
