遺伝子治療：患者でのin vivo遺伝子編集に向けた第一歩

臨床でのin vivo遺伝子編集は、早期に重度の有害事象の兆候が見られることがなく、実現可能であることを示す最初の予備的な証拠が得られた。これは、致死的な単一遺伝子疾患であるトランスサイレチンアミロイドーシスを治療する進行中の臨床試験から得られたものだ。