「塩基編集」の初の臨床試験でコレステロール値低下
Credit: dla4/iStock/Getty
塩基編集として知られる精密な遺伝子編集技術のヒトを対象とした最初の試験で、コレステロール値が低下するという有望な結果が得られた。試験ではVERVE-101という治療薬を単回注射し、肝臓で発現しているPCSK9と呼ばれる遺伝子を永続的に不活性化した。PCSK9遺伝子には心血管疾患に深く関係する、低密度リポタンパク質コレステロール（LDL-C：いわゆる「悪玉」コレステロール）のレベルを上昇させる働きがある。
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翻訳：藤山与一
原文
First trial of ‘base editing’ in humans lowers cholesterol — but raises safety concerns- Nature (2023-11-13) | DOI: 10.1038/d41586-023-03543-z
- Miryam Naddaf