Research press release


Nature Biotechnology

Breaking through the barrier


薬剤や遺伝子を脳や脊髄に送り込んで神経変性疾患を治療するのは難しい。細胞でできた通り抜けにくい血液脳関門(BBB)とよばれる障壁があって、血液と神経組織の間で分子の移動を制限しているからである。これまで、ウイルス、ウイルスベクターで血管内注射後にBBBを通過できるものは見つかっていなかった。B Kasparたちは、AAV9というウイルス株がマウスのBBBを通過し、さらに脳細胞へと遺伝子を運び込めることを明らかにした。また、このウイルスは脊髄の細胞を標的とするので、これを使えば中枢神経系の幅広い領域に遺伝子を導入できる。


A non-invasive method to deliver genes to the central nervous system in mice is reported online this week in Nature Biotechnology. The research could one day lead to new therapies for neurodegenerative disorders such as Lou Gehrig’s disease.

Getting drugs or genes into the brain and spinal cord to treat neurodegenerative diseases is problematic because of the blood?brain barrier (BBB)?a tight wall of cells that restricts the movement of molecules between the blood and neural tissue. Until now, no viruses or viral vectors have been found that cross through the BBB after intravascular injection. Brian Kaspar and colleagues show that a particular strain of virus ? AAV9 ? can be used to carry genes across the BBB in mice and into the brain cells beyond. The team also find that the virus targets cells of the spinal cord and so can be used to deliver genes to widespread regions of the central nervous system.

It is hoped that the technology could one day be used to introduce working copies of the genes that are damaged in diseases such as spinal muscular atrophy (SMA) and amyotrophic lateral sclerosis (ALS) or Lou Gehrig’s disease.

doi: 10.1038/nbt.1515


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