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再生医療：パーキンソン病を対象としたhES細胞由来ドーパミン作動性ニューロンの第I相試験
Nature 641, 8064 doi: 10.1038/s41586-025-08845-y
パーキンソン病は進行性の神経変性疾患であり、健康および経済的に大きな負担となる。パーキンソン病は中脳ドーパミン作動性ニューロンの減少を特徴とし、疾患が進行するにつれて内科的な対症療法や外科的治療への反応が低下する。細胞療法は、線条体内への移植によって、減少したドーパミン作動性ニューロンとその線条体投射を補充することを目的としている。今回我々は、ヒト胚性幹（hES）細胞由来で既製の治験用凍結保存ドーパミン作動性ニューロン前駆細胞製品（ベムダネプロセル）を、パーキンソン病患者の両側の被殻に移植する非盲検第I相臨床試験（NCT04802733）の結果を報告する。12人の患者が、低用量（細胞90万個、n = 5）と高用量（細胞270万個、n = 7）という2つのコホートに順次登録され、全ての参加者が1年間の免疫抑制を受けた。この試験の主要評価項目である移植後1年の時点での安全性と忍容性は達成され、この細胞製品に関連する有害事象は見られなかった。移植後18カ月の時点で、陽電子放出断層撮影による被殻の18F-DOPAの取り込みは増加しており、移植細胞が生存していることが示された。副次評価項目および探索的評価項目では、高用量コホートにおける国際パーキンソン病・運動障害学会統一パーキンソン病評価尺度（MDS-UPDRS）パートIIIのOFFスコアの平均23ポイントの改善など、改善あるいは安定が示された。移植誘発性のジスキネジアは見られなかった。これらのデータは安全性を実証しており、今後の確定的な臨床試験を支持している。
