Article 中胚葉性血管芽細胞である幹細胞はジストロフィーを発症したイヌの筋機能を改善する 2006年11月30日 Nature 444, 7119 doi: 10.1038/nature05282 デュシェンヌ型筋ジストロフィーは、発症した小児の運動性と平均余命に重度の制限を与える遺伝病で、治療法は今のところ見つかっていない。ジストロフィン遺伝子の変化およびヒトの病理的症状の全容を特異的に再現する唯一の動物モデルは、ゴールデンレトリバー種イヌモデルである。この病気を発症したイヌでは、イントロン6に単一の変異が生じ、その結果、ジストロフィンタンパク質が完全に欠損して、早期に重度の筋肉変性が認められ、運動性と歩行能力がほぼ完全に失われる。そして普通は、呼吸筋の障害により約1歳で死亡する。本論文では、イヌの野生型中胚葉性血管芽細胞（血管に存在する幹細胞）の動脈内送達により、広範囲なジストロフィン発現、正常な筋肉の形態および機能（単一筋繊維における収縮力の測定により確認）が回復することを報告する。その結果、著しい臨床的改善および活発な運動性の維持が認められた。今回の結果は、中胚葉性血管芽細胞がデュシェンヌ型患者への将来の幹細胞治療に対する候補となることを示している。 Full Text PDF 目次へ戻る
