Research press release

エイズの遺伝子治療

Nature Medicine

Gene therapy for AIDS

HIV感染患者に対する遺伝子治療の、初めての臨床試験の報告が寄せられている。

エイズの治療法として、遺伝子治療は魅力的な選択肢である。1回だけの処置でウイルス量を減らし、免疫系を維持し、生涯にわたる抗レトロウイルス療法を行わなくてすむ可能性があるからである。R Mitsuyasuたちは、成人のHIV感染者74人を対象にした遺伝子導入の初めての臨床試験として、二重盲検法によるランダム化プラセボ対照比較試験を行った。

患者は、OZ1とよばれる分子をもつ血液幹細胞か、プラセボの投与を受けた。OZ1はHIVの2種類の重要なタンパク質を標的としてウイルスの複製を抑える分子で、今回の試験の過程では副作用は全くみられず、安全だった。47週、48週では、OZ1投与群とプラセボ投与群の間でウイルス量に統計的な差異はみられなかったが、CD4+リンパ球(HIVが著しく減少させる細胞集団)の数は、100週の時点でOZ1投与群のほうが高かった。

この研究は、HIV感染者に対する遺伝子治療が安全で効果があり、一般的なエイズ治療法としての開発が可能なことを示している。

The results from the first clinical trial of gene therapy in patients infected with HIV are reported online in Nature Medicine this week.

Gene therapy is an appealing option to treat AIDS, as it has the potential to be a once-only treatment that reduces viral load, preserves the immune system and avoids lifetime antiretroviral therapy. Ronald Mitsuyasu and colleagues have now completed the first randomized, double-blind, placebo-controlled, gene transfer clinical trial in 74 HIV-infected adults.

The patients received either placebo or blood stem cells carrying a molecule called OZ1, which prevented viral replication by targeting two key HIV proteins. OZ1 was safe, causing no adverse effects over the course of the trial. Although there was no statistical difference in viral load between the OZ1 and placebo group at weeks 47 and 48 of the trial, counts of CD4+ lymphocytes?the cell population that is depleted by HIV?were higher in the OZ1 group at 100 weeks.

This study indicates that gene therapy is safe and active in people with HIV and can be developed as a conventional therapy against AIDS.

Author contact:

Ronald Mitsuyasu (University of California, Los Angeles, CA, USA)

Tel: +1 310 557 1891; E-mail: rmitsuya@mednet.ucla.edu

doi: 10.1038/nm.1932

「Nature 関連誌注目のハイライト」は、ネイチャー広報部門が報道関係者向けに作成したリリースを翻訳したものです。より正確かつ詳細な情報が必要な場合には、必ず原著論文をご覧ください。

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