Research press release


Nature Medicine

Potential therapy for ALS

dexpramipexoleという薬が、筋萎縮性側索硬化症(ALS)患者の治療に利用できる可能性があるという、予備的研究の報告が寄せられている。 ALSは神経変性疾患で、主に全身の運動ニューロンが冒されて、筋肉が次第に弱り、最後には死に至る。原因は完全には解明されていないが、ミトコンドリアの機能異常がALSの進行にかかわることが明らかになっている。現在行われている治療法は、それほど高い効果はなく、患者の寿命を延ばす役には立つが、筋力の低下や機能喪失には効き目がない。 V Gribkoffたちは、小規模なプラセボ対照比較試験を行い、まだ機能がわかっていないdexpramipexoleという薬にはALS患者に対する何らかの臨床効果がありそうだという予備的な結果を得た。確かめるためには、対象患者数を増やしてさらに研究を進める必要がある。

A drug, dexpraminpexoile, may have therapeutic potential for amyotrophic lateral sclerosis (ALS), in patients, reports a preliminary study published this month in Nature Medicine. ALS is a neurodegenerative disease that primarily affects motor neurons throughout the body, leading to progressive muscle weakness and eventually death. Though the cause is not fully known, mitrochondrial dysfunction has been shown to contribute to the progression of ALS. Present therapies show only modest benefit, helping to extend patients’ lifespan, but not helping with muscle weakness or loss of function. In a small placebo-controlled trial, Valentin Gribkoff and colleagues found that dexpramipexole, a drug with as-yet unknown function, may have some preliminary indications of a clinical effect in ALS patients. Further research, with a bigger patient group, is needed to confirm these results.

doi: 10.1038/nm.2579


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