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遺伝子治療：テイ・サックス病での遺伝子治療の堅調なスタート
Nature Medicine 28, 2 doi: 10.1038/s41591-022-01687-5
ガングリオシドGM2蓄積症であるテイ・サックス病の幼児2人で「遺伝子追加」戦略を使う臨床試験がヒトで初めて行われ、期待が持てる第一歩となった。
Nature Medicine 28, 2 doi: 10.1038/s41591-022-01687-5
ガングリオシドGM2蓄積症であるテイ・サックス病の幼児2人で「遺伝子追加」戦略を使う臨床試験がヒトで初めて行われ、期待が持てる第一歩となった。
