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的をつかみそこねるジンクフィンガー

Nature Medicine 17, 10 doi: 10.1038/nm1011-1192

ジンクフィンガーヌクレアーゼ(ZFN)は、生きた細胞での非常に特異性の高い標的化ゲノム修飾を可能にする。ZFNによる遺伝子修正は、遺伝子療法で現在使われているウイルス組み込み法よりも特異性が高く、現在はHIVとがん治療について2種類のZFNの臨床試験が進行中である。しかし、2つの論文によって、このようなゲノム修飾法が持つとされている特異性に疑問が投げかけられた。これらはともに、ZFNがin vivoで目的とする部位の切断だけでなく、従来のコンピューター解析では予測できない思いがけない切断作用を及ぼすことがあるのを明らかにしている。この知見は、遺伝子治療でのZFNの安全な使用や最適化に重大な影響があると考えられる。この研究のもつ意味について専門家4人に意見を求めた。

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