Brief Communication

in vivoでのsiRNA介在性遺伝子サイレンシングの解除

Nature Biotechnology 36, 6 doi: 10.1038/nbt.4136

今回我々は、siRNAガイド鎖に相補的な短い高親和性の合成オリゴヌクレオチドを用いて、GalNAc-siRNAが介在するRNA干渉(RNAi)活性をin vivoで迅速かつ強力に解除した。その結果、架橋型人工核酸(LNA)5個を含む9 merが複数の標的で最も高い効果を示すことが見いだされた。REVERSIRと名付けたこのモジュール式の塩基配列特異的な手法は、RNAiの薬効薬理の制御を可能にすることで、あらゆる長時間作用型GalNAc-siRNA複合体の治療プロファイルを強化する可能性がある。

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