ハンチントン病：伸長した反復配列を短縮させる低分子

ハンチントン病は、HTT遺伝子のCAGリピート（反復配列）の伸長によって引き起こされる重度の進行性神経疾患である。ある低分子化合物が、ハンチントン病の細胞やマウスモデルにおいて、伸長したCAG反復配列の短縮を誘導することが分かり、治療の可能性が示された。