Perspective

効率的なゲノム編集のためのTALE
ヌクレアーゼ構築物

Nature Biotechnology 29, 2 doi: 10.1038/nbt.1755

生細胞中で特徴的なゲノム配列を切断するヌクレアーゼは、選択的な遺伝子編集および変異誘発に使用可能である。我々は、Xanthomonasの転写活性化因子様エフェクター(TALE)タンパク質を元に、そのような合成分子の作製法を開発した。FokIの触媒ドメインと連結したときにDNAを効率的に切断するTALEの短縮変異体を同定し、そのヌクレアーゼを使用して、内在性のヒトNTF3遺伝子およびCCR5遺伝子の内部に特定の編集体または小さな欠失を最高25%の効率で得た。さらに、改変型TALE で内在性の哺乳類遺伝子が調節されることを明らかにした。今回の研究から、改変型TALE転写因子およびヌクレアーゼが、内在性遺伝子の選択的な調節および修飾に効果的に応用可能であることが示された。

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