표지 기사： 형질 전환 줄기세포를 이용한 연접부수포성포피박리증 치료

표지 사진은 인간 상피 줄기세포인 홀로클론(holoclone)으로부터 유래한 세포 집락을 묘사한 이미지이다. 약 7세 남자아이로부터 얻어진 형질전환 홀로클론은 남아의 손상된 피부를 재생시키는데 이용되었다. 연접부수포성표피박리증(Junctional Epidermolysis Bullosa, JEB)로 불리는 이 질환은 피부가 정상적인 기능을 하지 못하게 되는 심각한 유전성 질환으로써, 이러한 질환을 앓고 있는 이 소년의 피부가 만성적으로 벗겨지고, 상처를 만들게 된다. Michele De Luca와 그의 공동연구원들은 이 질환을 치료할 수 있는 방법을 고안하였다. 저자들은 바이러스 벡터를 이용하여, 환자의 피부로부터 유래한 줄기세포를 정상적인 기능을 가진 라미닌-332 유전자의 β3 체인으로 형질 전환시켰다. 형질 전환된 줄기세포는 기능을 가진 상피세포 시트 형태로 배양되었으며, 전체 몸의 80%를 전환시킬 수 있는 수술용 이식편으로 제작되었다. 이번 연구를 통해서, 상피조직을 재생할 수 있는 기술이 개발되었으며, 장기적으로 생존할 수 있는 줄기세포로 유지될 수 있다는 것이 확인되었다. 이번 주 네이처의 News & Views란에서는 줄기세포와 유전자치료를 조합하여 다른 치료 불가능한 질환을 치료할 수 있는 중재 연구의 잠재적인 응용 가능성과 그 한계점에 대해서 다루고 있다. 표지 이미지: Sergio Bondanza & Francesca La Mantia/Centre for Regenerative Medicine ‘Stefano Ferrari’ & Holostem Terapie Avanzate 제공.