리서치 하이라이트

CRISPR/Cas9을 이용한 사람 조혈모 세포 유전자 교정

Nature 539, 7629

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Matthew Porteus와 공동연구원들은 겸상 적혈구 질환 및 지중해성 빈혈과 같은 혈색소병증을 치료하기 위한 유전자 교정법을 개선할 수 있는 방법을 개발한 연구 결과를 발표하였다. 유전자 전달 및 CRISPR을 기반으로 한 상동 재조합 유전자 교정에 대한 최적화를 통해서, 지놈 교정 프로토콜을 확대할 수 있었으며, 교정 세포 집단을 향상시키기 위한 리포터 유전자를 포함시킴으로써, 저자들은 교정된 장기간에 걸친 조혈모세포를 ex vivo에서 증가시킬 수 있었으며, 이식 후에도 이러한 세포들이 기능을 계속 유지할 수 있게 하였다. 이번 연구 결과를 통해서 이러한 전략이 임상 적용이 가능한 추가 개발로 이어질 수 있을 것으로 보인다.

Article p.384
doi | 10.1038/nature20134 | 전문   | PDF

2016년11월17일 자의 네이처 하이라이트