리서치 하이라이트

B형 혈우병 생쥐의 증상을 완화시킨 유전자 타깃 기술

Nature 517, 7534

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치료 목적으로 이용하기 위한 대부분의 지놈 교정 분야는 위치 특이적인 엔도 뉴클레아제가 필요하지만, 조직 내에 존재하는 조절 불가능한 내인성 뉴클레아제 들이 존재하기 때문에 심각한 부작용들을 유발하게 된다. Mark Kay와 공연구원은 프로모터가 결핍된 유전자를 이용하여, 혈액 응고 인자 IX를 간으로 전달하여 혈우병 생쥐로 유전자가 알부민 대사 발현 유전자 위에서 발현되도록 하는데 성공하였다. 이러한 접근 방법을 통해서 간에 있는 약 0.5%의 알부민 유전자 위가 타깃화 할 수 있었다. 이러한 방법을 통해서 혈중 F9의 레벨이 일정하게 유지되었으며, 혈액 응고 지수도 정상 생쥐의 7~20%를 유지하였으며, 정상적인 혈액 응고 기전이 정상적으로 가동되었다.

Letter p.360
doi | 10.1038/nature13864 | 전문   | PDF

2015년1월15일 자의 네이처 하이라이트