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폐 내 대식세포 이식을 통한 폐포 단백증(PAP) 치료법 개발

Nature 514, 7523

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GM-CSF (Granulocyte-macrophage colony-stimulating factor) 수용체의 돌연변이는 폐포 단백증(pulmonary alveolar proteinosis, PAP)을 유발한다. PAP는 선천성 질환으로 계면활성제가 축적되면서 호흡기 장애가 발생하는 질환이다. 이 질환에 대한 치료제는 아직 존재하지 않으며, 전폐 세척술을 통해서 계면활성제를 제거시켜 주는 것이 유일한 치료방법이다. PAP에 대한 생쥐 모델의 경우, 수선된 유전자를 가지고 있는 줄기세포를 이용한 골수 이식을 통해서 치료가 가능하지만, 치료 과정에서 필요한 골수 억제 및 면역 억제 과정에서 발생할 수 있는 감염 위험 때문에 아직 사람에게서는 그 효과가 확인되지 않았다. Bruce Trapnell과 공동연구원들은 생쥐 모델에서 수선 유전자를 가진 대식세포를 폐에 직접 투여함으로써 PAP를 치료한 연구 결과를 발표하였다. 유전자가 수선된 대식세포는 1년째까지 폐에서 유지되었다. 이와 같은 유전자 조작된 자가 대식세포를 폐에 이식하는 것은 골수 억제 및 면역 억제가 필요 없으며, 따라서 PAP를 치료하기 위한 가장 현실적인 방법이 될 수 있을 것으로 기대된다.

Article p.450
doi | 10.1038/nature13807 | 전문   | PDF
News & Views p.438
doi: 10.1038/nature13758  |  전문  

2014년10월23일 자의 네이처 하이라이트