리서치 하이라이트

징크 핑거 뉴클레이즈를 이용한 in vivo 유전자 치료

Nature 435, 7042

이번 주 네이처에 게재된 연구결과를 통해서 유전자 치료법 분야에 엄청난 변화가 일어날 것으로 보인다. 최근 유전자 치료 분야에서는 결함이 있는 유전자를 활성을 가진 새로운 유전자로 대체하는 시도가 진행되어 왔다. 이번에 발표된 새로운 연구를 통해서 생체 내(in vivo)에서 유전자를 효과적으로 수선하는 것과 관련된 오랜 문제가 해결되었으며, 이제 유전자를 수선하는 것이 현실적으로 가능할 수 있을 것으로 여겨진다. 인간 지놈 상에 존재하는 유전자를 생체 내에서 수선하는 일은 상동 재조합의 낮은 성공률이 문제였다. 이러한 문제점은 세포 내에서 특정 위치의 염기서열에 해당하는 DNA를 자를 수 있는 분자 가위로 ‘징크 핑거(zinc-finger)’ 뉴클레이즈(nuclease)를 이용함으로써 해결될 수 있었으며, 이를 통해 DNA 결함이 새로운 유전 정보로 교체될 수 있었다. 거의 대부분의 DNA 염기서열에 대해 징크핑거 뉴클레이즈를 제작하는 것이 가능하게 되었다. 따라서 인간 세포 내에서 지놈을 수선하는 방법이 매우 중요한 연구 수단이 될 수 있으며, 질병 치료를 위한 강력한 방법이 될 수 있을 것으로 여겨진다.