리서치 하이라이트

알츠하이머 질환 치료 약물의 잠재적 타깃이 될 GSAP

Nature 467, 7311

알츠하이머병을 치료하기 위한 약물들은 주로 뇌에 축적되는 신경 독성 아밀로이드 베타를 감소시키는 작용에 초점을 맞추고 있다. 하지만 이러한 약물들은 지금까지 성공하지 못했었으며, 그 이유 중에 일부는 감마 시크라타아제(r-secretase) 차단 약물들이 심각한 부작용을 가지고 있으며, 이러한 부작용은 약물들이 항상성 유지에 필수적인 신호 단백질인 notch도 억제하기 때문이었다. 최근 Notch 분열에 영향을 주지 않으면서 아밀로이드 베타 생성을 선택적으로 차단하는 GSAP(r-secretase activating protein)이 발견됨으로써 항 알츠하이머병 약물 개발의 새로운 타깃이 될 수 있을 것으로 기대되고 있다. 항암제인 글리벡은 Notch 분열에 영향을 주지 않으면서도 아밀로이드 베타 형성을 억제하는 것으로 알려져 있으며, 이들이 GSAP를 통해서 작용한다는 사실을 알 수 있었다. 이번 연구 결과는 GSAP 억제 약물이 혈뇌 장벽을 통과할 수 있으며, 알츠하이머 질환에 대한 잠재적 치료제로 개발될 수 있다는 사실을 보여주고 있다.