리서치 하이라이트

마이크로 RNA 기능 억제를 이용한 치료법

Nature 452, 7189

마이크로 RNA는 정상적인 발달 및 암, 심장질환, 그리고 대사 장애와 같은 질병 상태에서 유전자 조절에 대한 중요한 기능을 수행한다는 사실의 인식을 통해서 치료적인 타깃이 될 수 있다는 것이 제안되었다. 최근 최초로 효과적이면서 장기간 지속되며, 가역적인 마이크로 RNA 억제가 유인원에서 확인되었다. 아프리카 녹색 원숭이의 복강으로 투여된 변형된 짧은 DNA 단편은 콜레스테롤 레벨에 영향을 주는 유전자를 조절하는 마이크로 RNA인 miR-122에 결합하여 기능을 차단하였다. 투여량에 따른 혈중 콜레스테롤 감소가 확인되었으며, 독성은 나타나지 않았다. 이번 실험으로부터 치료 목적으로 응용하기 까지는 여전히 많은 문제들이 남아 있다. 마이크로 RNA는 세포 내 많은 유전자에서 작용하기 때문에, 잠재적인 독성 위험을 고려해야 할 것으로 여겨진다.