리서치 하이라이트

혈뇌장벽 투과성 펩타이드를 이용한 siRNA 전달

Nature 448, 7149

자연적으로 존재하는 작은 RNA 단편에 의해서 유전자 활성이 차단되는 것이 밝혀진 이후로, siRNA(small interfering RNA)가 치료제로 이용될 수 있는지에 대한 연구가 계속 진행되어 왔다. 최근 몇 년 동안, siRNA를 전신에 투여한 연구 결과들이 다양하게 발표되었지만, 뇌를 타깃으로 하는 경우는 없었다. 왜냐하면 오래된 문제점 가운데 하나로 혈뇌장벽(blood-brain barrier)이라는 것이 존재하고 있기 때문이었다. 최근 한국과 미국에 있는 연구소들 간의 공동연구를 통해서, 이러한 혈뇌장벽을 통과하여 siRNA를 전달하는 방법이 개발되었다. 이들이 개발한 방법은 siRNA뿐만 아니라 다른 종류의 약물에도 적용할 수 있을 것으로 보이는데, 연구원들은 광견병 바이러스로부터 유래한 짧은 단편의 펩타이드를 운반장치로 이용하여 RNA를 전달하였다. 이들이 개발한 방법은 배양 접시 내에 있는 신경 세포로 RNA를 전달할 수 있을 뿐만 아니라, 뇌염에 걸린 생쥐의 뇌로 siRNA를 특이적으로 전달하여, 감염된 생쥐들 중에서 80%가 생존하는 것을 확인할 수 있었다. 만일 이러한 방법을 인간에게도 적용시킨다면, 신경 질환을 치료할 수 있는 비침습적 치료법 개발에 이용될 수 있을 것으로 보인다.