ハンチントン病に対する初の遺伝子治療
ハンチントン病で観察される核内封入体の想像図。こうした封入体は変異型ハンチンチンタンパク質からなっている。 Credit: Kateryna Kon/Science Photo Library/Getty
単回投与の遺伝子治療がハンチントン病の進行を顕著に遅らせることが示され、この希少な遺伝性脳疾患の経過を変える初の治療法となる可能性が出てきた。
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翻訳：藤山与一
原文
Huntington’s disease treated for first time using gene therapy- Nature (2025-09-25) | DOI: 10.1038/d41586-025-03139-9
- Elie Dolgin