CRISPR遺伝子編集はアルツハイマー病の治療にどのように役立ち得るのか
アルツハイマー病の患者の脳では、アミロイドβタンパク質が蓄積し（茶色）、やがてアミロイド斑と呼ばれる塊が形成される。 Credit: Juan Gaertner/Science Photo Library/Getty
2023年11月、遺伝子編集ツールCRISPR–Cas9を使用した遺伝子治療が世界で初めて承認された。鎌状赤血球症とβサラセミアという血液疾患の治療法で、ヒト幹細胞で欠陥のある遺伝子を正確に切り取ることで効果を発揮する。
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翻訳：古川奈々子
原文
How CRISPR gene editing could help to treat Alzheimer’s- Nature (2023-12-11) | DOI: 10.1038/d41586-023-03931-5
- Tosin Thompson
参考文献
- Arboleda-Velasquez, J. F. et al. Nature Med. 25, 1680–1683 (2019).
- Nelson, M. R. et al. Nature Neurosci. 26, 2104–2121 (2023).
- Konstantinidis, E. et al. Mol. Ther. Nucleic Acids 28, 450–461 (2022).
- Sun, J. et al. Nature Commun. 10, 53 (2019).