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一塩基編集による遺伝子治療の臨床試験が始まる

Nature ダイジェスト Vol. 19 No. 10 | doi : 10.1038/ndigest.2022.221011

原文:Nature (2022-07-15) | doi: 10.1038/d41586-022-01951-1 | CRISPR ‘cousin’ put to the test in landmark heart-disease trial

Heidi Ledford

CRISPRよりも精密なゲノム編集技術による画期的な遺伝子治療の臨床試験が始まった。

一塩基編集はCRISPRから派生したゲノム編集技術で、好ましくない影響はCRISPRよりも少ないと考えられている。 | 拡大する

Martin Steinthaler/Moment/Getty

ゲノム編集技術CRISPRから派生した「一塩基編集」を使った臨床試験が始まった。一塩基編集は、CRISPR–Cas9のようにDNAの二本鎖を切断することはなく、ゲノム塩基配列を1文字だけ正確に書き換えることができる。この臨床試験では、コレステロール調節遺伝子の塩基配列を一塩基編集で書き換える治療法の安全性を確認する。

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Nature ダイジェスト Online edition: ISSN 2424-0702 Print edition: ISSN 2189-7778

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