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より小さなCas9酵素を発見

Nature ダイジェスト Vol. 12 No. 7 | doi : 10.1038/ndigest.2015.150709

原文:Nature (2015-04-02) | doi: 10.1038/520018a | Mini enzyme moves gene editing closer to the clinic

Heidi Ledford

黄色ブドウ球菌のゲノムから、より小さなCas9酵素が発見された。 このCas9ならば臨床で使われる遺伝子治療用のベクターに組み込めることから、CRISPRによるゲノム編集でヒトの遺伝性疾患を治療できる可能性が高まった。

DNAを高い精度で編集する技術の向上は著しく、その技術をヒトに用いて異常の見られる遺伝子を修正できる可能性が高まっている。CRISPRと呼ばれるゲノム編集技術は、Cas9と呼ばれる遺伝子編集酵素(二本鎖DNAを切断するエンドヌクレアーゼ)と、Cas9をDNAの標的部位に誘導するガイドRNA分子を基盤としており、実験室ではすでに、動物胚のゲノムに設計どおりに変異を組み込んだり、除去したりするのに用いられている。現在のCRISPR-Cas9系では、化膿性連鎖球菌(Streptococcus pyogenes)のCas9(SpCas9)の利用が一般的だが、SpCas9はヒトの遺伝子治療で主流となっているベクターに組み込むには物理的に大きすぎるため利用できず、ヒト細胞に十分な効率でSpCas9を導入できていない。

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Nature ダイジェスト Online edition: ISSN 2424-0702 Print edition: ISSN 2189-7778

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