أحدث الأبحاث

العلاج الجيني يؤخّر مرضًا تنكّسيًّا عصبيًّا لدى الأطفال

Published online 24 يوليو 2013

سارة عثمان

حَثَلُ المادة البيضاء المُتَبَدِّل اللون (MLD) هو اضطراب تنكسّي عصبي يظهر أول ما يظهر لدى الأطفال الصغار. وهو يحدث نتيجة لعَوَز إنزيم أريل سلفاتاز A – مما يؤدي إلى تراكم السلفاتيدات داخل الخلايا العصبية. ويعتقد أن السلفاتيدات تلعب دورا رئيسيا في الأداء الوظيفي وفي ثبات المَيَالين، الغمد الواقي الذي يغلف المحاور العصبية.

قام فريق من الباحثين -بقيادة لويجي نالديني، وأليساندرا بيفي ويوجينيو مونيتيني، في معهد سان رافاييل العلمي في إيطاليا، ويضم أيضا نبيل كبّارة من مستشفى رفيق الحريري الجامعي في بيروت- بإجراء أولى التجارب السريرية على البشر، لمعالجة جينية تستهدف الخلايا الجذعية الدموية لعلاج حَثَل المادة البيضاء المُتَبَدِّل اللون، ونشروا نتائج بحثهم في دورية ساينس.

استخلص الفريق الخلايا الجذعية الدموية من نقيّ العظام لثلاثة أطفال مصابين بحثل المادة البيضاء المتبدل اللون قبل ظهور أعراض المرض. ثم أصابوا هذه الخلايا بعدوى الفيروسة البطيئة lentivirus - وهي فيروسة قادرة على دمج جينومها بجينوم الخلية المضيفة– المهندسة وراثيا، بحيث تحتوي على الجين المنتج لإنزيم أريل سلفاتاز A العامل وظيفيا. ثم أعادوا تسريب الخلايا التي أصبحت تحتوي على إنزيم أريل سلفاتاز A المُصَحَّح العمل إلى المرضى.

لم يظهر المرض ولم يتطور خلال مدة 7 إلى 12 شهرا من العمر المتوقع ظهوره فيه لدى جميع المرضى الثلاثة. هذه النتائج تقترح أن استعمال الفيروسة البطيئة لاستهداف الخلايا الجذعية للدم يبدو نهجا واعدا للعلاج الجيني، وعلاجا واعدا لحثل المادة البيضاء المتبدل اللون.

doi:10.1038/nmiddleeast.2013.111


  1. Biffi, A. et al. Lentiviral Hematopoietic Stem Cell Gene Therapy Benefits Metachromatic Leukodystrophy. Science (2013) doi:10.1126/science.1233158