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运用CRISPR纠正基因突变 添加到收藏夹

Nature 548, 7668

发表日期:

基因组编辑或可用于纠正人类胚胎的致病性突变,但是人们对于它的有效性和安全性仍存在极大的担忧。Shoukhrat Mitalipov及同事使用CRISPR-Cas9纠正人类胚胎的一种可遗传心肌症突变。通过优化实验条件,作者表明镶嵌性明显降低,而且对于这种杂合突变而言,在人类胚胎中使用野生型等位基因作为模板,CRISPR-Cas9诱导的双链断裂似乎会优先修复。该研究结果增进了我们对编辑人类生殖细胞所存在的希望和挑战的理解。

Article p.413
doi | 10.1038/nature23305 | 全文 | PDF
News & Views p.398
doi: 10.1038/nature23533  |  全文  |  PDF

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